İnsan DNA'sı vücutta ilk kez düzenlendi
Bilim insanları, birincil düzenleme (prime editing) tekniğini kullanarak insan DNA'sını ilk kez doğrudan vücut içinde değiştirdi. Wilson hastalığının tedavisinde çığır açabilecek bu yöntem, karmaşık laboratuvar süreçlerini ortadan kaldırarak maliyetleri düşürmeyi ve tedaviyi daha erişilebilir kılmayı hedefliyor.
Genetik ve tıp dünyasında önemli bir gelişme kaydedildi; araştırmacılar, insan vücudunun içindeki DNA'yı ilk kez doğrudan düzenlemeyi başardı. Nature dergisinde yayımlanan çalışma, karmaşık laboratuvar prosedürlerine ihtiyaç duymadan genetik hastalıkları tedavi etme potansiyeli taşıyor ve daha az invaziv yöntemlerin önünü açıyor.
Cumhuriyet'te yayınlanan habere göre, Independent'in aktardığı klinik çalışmada bilim insanları, Wilson hastalığının karaciğer hücrelerindeki genetik mutasyonunu düzeltmek amacıyla 'birincil düzenleme' (prime editing) tekniğini kullandı. Vücudun fazla bakırı atmasını engelleyen nadir bir hastalık olan Wilson hastalığı, ATP7B genindeki mutasyonlardan kaynaklanıyor. Tedavi edilmediğinde zehirli seviyelere ulaşan bakır birikimi, ciddi karaciğer hasarı ve nörolojik bozukluklara yol açabiliyor.
Standart CRISPR-Cas9 yöntemleri genleri genellikle devre dışı bırakırken, prime editing teknolojisi DNA üzerinde hassas ekleme, çıkarma ve değişiklik yapabilen 'mikroskobik bir kelime işlemci' gibi işlev görüyor. ABD merkezli Prime Medicine şirketi tarafından geliştirilen yöntem, mRNA aşılarındaki teknolojiye benzer şekilde minik lipit nanopartiküller kullanarak gen düzenleme araçlarını doğrudan karaciğer hücrelerine ulaştırıyor. Bu yaklaşım, hücrelerin vücuttan çıkarılıp laboratuvarda değiştirilip tekrar enjekte edilmesi gibi maliyetli ve riskli süreçleri ortadan kaldırıyor. TD Cowen analisti Joseph Thome, doğrudan tedavilerin üretim maliyetlerini düşürerek erişimi artırabileceğini belirtiyor.
Uzmanlar, vücut içi gen düzenlemenin kendine özgü zorlukları olduğuna dikkat çekiyor. Wisconsin-Madison Üniversitesi'nden Krishanu Saha, düzenleme araçlarının hedef organlara hassas biçimde iletilmesinin temel bir sorun olmaya devam ettiğini vurguluyor. Ayrıca, hücreler çoğalmaya başlamadan önce düzenlemelerin doğruluğunun teyit edilememesi de bir endişe kaynağı olarak öne çıkıyor. Prime Medicine'ın diğer düzenleyici onay süreçleriyle birlikte bu denemenin ilk klinik sonuçlarını gelecek yıl açıklaması bekleniyor.
TürkAta Haber Ajansı
Yeşil Vatan